Un equipo internacional de investigadores, con coordinación en España del Dr. Rafael del Río Villegas, ha dado un paso decisivo en la lucha contra la narcolepsia tipo 1, un trastorno del sueño que afecta a cerca de 25.000 personas en España y que hasta ahora contaba con opciones terapéuticas muy limitadas. Los resultados del ensayo clínico, publicados hoy en la prestigiosa revista médica New England Journal of Medicine, confirman que el fármaco TAK-861 (Oveporexton) mejora de forma significativa los síntomas principales de esta enfermedad.
El estudio, de carácter multicéntrico y fase 2, ha analizado la evolución de 112 pacientes en diferentes países durante varias semanas. En el caso de España, el trabajo ha sido liderado por el Dr. Del Río Villegas, profesor de la Universidad CEU San Pablo e investigador en los hospitales Vithas Madrid Arturo Soria y La Milagrosa, donde dirige la Unidad de Trastornos del Sueño.
Avances clínicos sin precedentes
TAK-861 actúa como agonista selectivo del receptor 2 de orexina, una proteína clave en la regulación del sueño y la vigilia. En pacientes con narcolepsia tipo 1 —caracterizada por una grave somnolencia diurna, cataplejía (pérdida súbita del tono muscular), alteraciones del sueño REM y otros síntomas debilitantes— la señalización de orexina es deficitaria. Este nuevo fármaco podría restaurar parcialmente esa función, con resultados clínicamente relevantes.
Según el Dr. del Río Villegas, "la mejora en la capacidad de mantenerse despierto, el control de los episodios de cataplejía y la reducción de la somnolencia diurna tienen un impacto directo en la calidad de vida de los pacientes". Los efectos adversos más frecuentes fueron leves y transitorios, destacando insomnio y urgencia urinaria, sin registros de toxicidad hepática, lo que refuerza el perfil de seguridad del fármaco.
Una enfermedad rara que sigue infradiagnosticada
Aunque se considera una enfermedad rara, la narcolepsia tipo 1 tiene una incidencia estimada de entre 20 y 60 casos por cada 100.000 habitantes, según la Sociedad Española de Neurología. A menudo, los pacientes tardan años en recibir un diagnóstico correcto, lo que retrasa el tratamiento y agrava su impacto en la vida diaria.
El ensayo evaluó, entre otras variables, la latencia del sueño mediante la prueba de mantenimiento de la vigilia (MWT) y la escala de somnolencia de Epworth (ESS), confirmando mejoras sustanciales en los pacientes tratados con TAK-861 frente al grupo placebo.
Próximos pasos y jornada divulgativa en Madrid
El equipo investigador continuará ahora con estudios de fase 3, necesarios para confirmar la eficacia y seguridad del tratamiento antes de una eventual aprobación comercial. Mientras tanto, la Universidad CEU San Pablo acogerá el próximo 13 de junio una jornada científica y de divulgación abierta a profesionales y pacientes. El encuentro tendrá lugar en el Salón de Actos de la Escuela Politécnica Superior del Campus de Montepríncipe, a partir de las 10:00 horas. La inscripción está abierta a través del correo facilitado por la organización.
