El Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha dado un paso relevante en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) con el desarrollo del fármaco AP-2, un tratamiento que comienza su primer ensayo clínico en humanos tras demostrar eficacia en modelos celulares y animales.
Este compuesto, calificado como medicamento huérfano, busca ralentizar e incluso frenar la progresión de la enfermedad que afecta a entre 4.000 y 4.500 personas en España.
Primer ensayo en humanos: seguridad y tolerabilidad
El estudio, que se realizará en el Hospital Universitario de La Princesa de Madrid, contará con 70 voluntarios sanos. Su objetivo principal es evaluar la seguridad del compuesto y analizar su comportamiento en el organismo, incluyendo absorción, distribución, metabolismo y eliminación.
Tras esta fase inicial, se avanzará a la fase Ib, en la que participarán pacientes diagnosticados con ELA para determinar la tolerabilidad del fármaco. El CSIC destaca que el inicio de este ensayo representa “un paso relevante en la traslación de la investigación básica a posibles tratamientos para pacientes”.
Cómo actúa AP-2 sobre la proteína TDP-43
El fármaco AP-2 actúa sobre TDP-43, una proteína cuya alteración se encuentra en más del 97% de los casos de ELA y que provoca la degeneración progresiva de las motoneuronas. La molécula bloquea la quinasa CK1, responsable de esta alteración, y ha mostrado en modelos celulares y animales la capacidad de restaurar la localización y función de TDP-43, revirtiendo parcialmente la patología asociada.
Estos ensayos preclínicos se realizaron en células humanas cultivadas en laboratorio, incluyendo células derivadas de pacientes mediante técnicas de reprogramación celular, permitiendo estudiar la acción del fármaco en un entorno controlado antes de aplicarlo en humanos.
Apoyo de la spin-off Molefy Pharma y reconocimiento europeo
El compuesto fue identificado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC) y desarrollado por la spin-off Molefy Pharma. En octubre de 2025 recibió la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), un reconocimiento que facilita su desarrollo clínico para enfermedades raras.
En España, la autorización para iniciar el ensayo fue concedida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), lo que permite que AP-2 comience su fase I en abril de 2026.
La esperanza para pacientes con ELA
Actualmente, el único tratamiento aprobado en Europa es riluzol, con efectos limitados. Por ello, cualquier avance en fases tempranas como este supone una expectativa relevante para los pacientes y sus familias. Organizaciones como ConELA y la Fundación Luzón han subrayado la necesidad de acelerar la investigación clínica, dada la progresión rápida de la enfermedad y la falta de terapias curativas.
Si los resultados de AP-2 en humanos confirman los hallazgos preclínicos, el tratamiento “podría ralentizar la progresión de la enfermedad e incluso llegar a frenarla”, según las investigadoras del CSIC Ana Martínez y Carmen Gil.
