La sanidad pública de la Comunidad de Madrid ha marcado un nuevo hito médico a nivel mundial al tratar con éxito, por primera vez, una enfermedad autoinmune muy poco frecuente mediante terapia CAR-T.
El procedimiento, aplicado en el Hospital Universitario La Paz, ha permitido salvar la vida de una niña de 11 años diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una patología rara que afecta principalmente al sistema inmunitario y que presenta una elevada tasa de mortalidad durante los primeros seis meses desde su aparición.
El caso, que ha sido publicado por la prestigiosa revista científica Med, supone un avance sin precedentes en la aplicación de las terapias avanzadas. El tratamiento se utilizó en la paciente en estado crítico mediante uso compasivo, una vía excepcional en medicina para casos sin alternativas terapéuticas. En su caso, la enfermedad había progresado rápidamente, causando graves daños pulmonares y forzando su ingreso en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI).
Un año en remisión sin inmunosupresores
Gracias a esta innovadora intervención, la menor ha logrado una remisión completa de la enfermedad sin necesidad de continuar con tratamientos inmunosupresores. Además, su estado clínico ha mejorado significativamente: ya no requiere ventilación mecánica ni asistencia ventricular extracorpórea, y su capacidad motora se recupera progresivamente.
La terapia CAR-T, tradicionalmente empleada en el tratamiento de ciertos tipos de leucemia, actúa modificando genéticamente células del sistema inmunitario para que puedan identificar y destruir células anómalas, como en este caso las que provocaban el fallo pulmonar agudo.
Un trabajo multidisciplinar y colaborativo
Este avance ha sido posible gracias a la colaboración entre múltiples servicios del Hospital La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación, y UCI, además del Instituto de Investigación IdiPAZ y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
También participaron en el proceso el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), lo que demuestra la importancia del trabajo en red entre instituciones para alcanzar resultados de este nivel.
Un ejemplo del potencial de la sanidad pública madrileña
Este caso no solo representa una esperanza para otras personas afectadas por enfermedades raras autoinmunes, sino que reafirma el liderazgo de la sanidad pública madrileña en terapias avanzadas y medicina personalizada. Con una prevalencia de apenas un caso por millón de habitantes, la dermatomiositis anti-MDA5 se presenta como una de las enfermedades más complejas y desafiantes del sistema inmunológico.
