El estudio se desarrollará en el Hospital Universitario de La Princesa, uno de los centros de referencia en investigación sanitaria de la capital.
La investigación evaluará por primera vez en humanos el fármaco AP-2, una molécula diseñada para actuar sobre los mecanismos que provocan la degeneración neuronal característica de esta enfermedad.
Un ensayo en dos fases para avanzar hacia nuevos tratamientos
El estudio arrancará con la participación de 72 voluntarios sanos, en una primera fase centrada en analizar la seguridad del medicamento y su comportamiento en el organismo. Los investigadores estudiarán aspectos clave como la absorción, distribución y eliminación del fármaco.
En una segunda etapa, prevista para enero del próximo año, el ensayo continuará con pacientes diagnosticados de ELA, lo que permitirá evaluar el potencial terapéutico real de la molécula.
La autorización para este ensayo ha sido concedida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, tras superar con éxito la fase preclínica desarrollada por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
Una nueva vía para frenar la degeneración neuronal
El fármaco AP-2 tiene como objetivo restaurar la función de la proteína TDP-43, cuya alteración está directamente relacionada con la muerte de las motoneuronas en pacientes con ELA.
Estas células son fundamentales para la transmisión de señales desde el cerebro y la médula espinal hasta los músculos, por lo que su deterioro provoca una pérdida progresiva de la movilidad.
Los resultados obtenidos hasta ahora en modelos celulares y animales han demostrado la capacidad de esta molécula para revertir la alteración de la proteína y recuperar su equilibrio natural, lo que abre nuevas expectativas en el desarrollo de terapias eficaces.
Un proceso seguro y escalonado para proteger a los participantes
El ensayo seguirá un modelo de administración progresiva por niveles de dosis. Cada fase solo avanzará tras confirmar la seguridad en el grupo anterior, un enfoque que garantiza la protección de los participantes y permite establecer las bases necesarias para futuras investigaciones clínicas.
Este tipo de estudios, conocidos como “First in Human”, representan un paso clave en la transición desde la investigación básica hasta la aplicación en pacientes.
Una enfermedad sin cura que afecta a miles de personas
La ELA es una patología neurodegenerativa de rápida evolución que provoca una pérdida progresiva de la fuerza muscular hasta derivar en parálisis. A pesar del deterioro físico, las capacidades cognitivas suelen permanecer intactas.
Según datos de la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas conviven con esta enfermedad en España, donde cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.
La esperanza de vida media tras el diagnóstico se sitúa entre cinco y seis años, lo que subraya la urgencia de desarrollar tratamientos capaces de frenar su progresión.
Madrid refuerza su liderazgo en investigación biomédica
El inicio de este ensayo consolida el papel de la sanidad pública madrileña como referente en innovación científica y desarrollo de terapias avanzadas. El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa se posiciona así en la vanguardia de los estudios clínicos en fases iniciales.
Más allá de la evaluación de seguridad, este proyecto permitirá determinar las dosis adecuadas del fármaco y sentar las bases para futuras investigaciones que analicen su eficacia en pacientes, un paso imprescindible para avanzar hacia posibles tratamientos.
