La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha autorizado el inicio del ensayo clínico en fase I del fármaco AP-2, un candidato terapéutico desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC.
El estudio comenzará en abril y contará con la participación de 70 voluntarios sanos, con el objetivo de evaluar la seguridad del compuesto y su comportamiento en el organismo. Tras esta primera fase, está previsto avanzar hacia una fase posterior en pacientes con ELA a partir de 2027.
El fármaco ha sido desarrollado por el equipo liderado por Ana Martínez y Carmen Gil, y su desarrollo clínico se impulsa a través de la spin-off biotecnológica Molefy Pharma.
AP-2 actúa sobre la proteína TDP-43, una de las principales implicadas en esta enfermedad neurodegenerativa. En más del 97 % de los pacientes con ELA se detectan alteraciones en esta proteína, que provocan la degeneración de las neuronas motoras. El nuevo compuesto busca restaurar su función normal y frenar así la progresión de la enfermedad.
Los resultados obtenidos hasta ahora en modelos celulares y animales han mostrado efectos prometedores, logrando revertir las alteraciones de esta proteína y restaurar su equilibrio.
El medicamento ya había recibido en 2025 la designación de “medicamento huérfano” por parte de la Agencia Europea del Medicamento, un reconocimiento reservado a tratamientos dirigidos a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta.
La investigación supone un paso relevante en un ámbito donde las opciones terapéuticas siguen siendo muy limitadas. La ELA es una enfermedad neurodegenerativa grave que provoca una pérdida progresiva de la capacidad muscular y para la que aún no existe una cura definitiva.
Con el inicio de este ensayo clínico, la ciencia española avanza hacia la posibilidad de desarrollar nuevas terapias que puedan modificar el curso de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
