Hito médico mundial en Madrid: La Paz trata con éxito una enfermedad autoinmune rara con terapia CAR-T
Una niña de 11 años, en estado crítico, ha superado una patología con alta mortalidad gracias a un uso pionero de la terapia celular más avanzada
La sanidad pública de la Comunidad de Madrid ha marcado un nuevo hito internacional al tratar con éxito una enfermedad autoinmune extremadamente rara utilizando terapia CAR-T, una técnica hasta ahora reservada casi exclusivamente al tratamiento de algunos tipos de leucemia y linfoma.
El procedimiento se ha realizado en el Hospital Universitario La Paz, y ha sido aplicado a una niña de 11 años que sufría dermatomiositis anti-MDA5, una patología con apenas un caso por millón de habitantes y con una tasa de mortalidad que puede alcanzar el 66% en los primeros seis meses. La paciente se encontraba en estado crítico en la UCI, sin opciones terapéuticas viables, lo que motivó el uso compasivo de esta técnica de terapia celular avanzada.
Un año en remisión sin inmunosupresores
Gracias al tratamiento con CAR-T, que consiste en modificar genéticamente células T del sistema inmunitario para que reconozcan y destruyan células específicas, la menor lleva ya un año en remisión sin necesidad de tratamiento inmunosupresor. Además, ha experimentado una notable mejora en su capacidad motora y puede respirar de forma autónoma durante el día, sin ventilación mecánica ni soporte cardíaco extracorpóreo.
Este resultado ha sido reconocido por la revista científica internacional Med y supone el primer caso conocido a nivel mundial en el que se aplica CAR-T a una enfermedad autoinmune rara no oncológica, abriendo la puerta a nuevas posibilidades terapéuticas en patologías sin tratamientos efectivos conocidos.
Un esfuerzo multidisciplinar y colaborativo
Este avance ha sido posible gracias al trabajo conjunto de un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, con profesionales de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como especialistas del Instituto de Investigación IdiPAZ y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
También han colaborado expertos del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), lo que subraya la importancia de la coordinación nacional en el impulso de terapias innovadoras dentro del sistema público de salud.
Este caso abre la puerta al uso de terapias CAR-T fuera del ámbito oncológico, con un potencial transformador en el abordaje de enfermedades autoinmunes graves y refractarias, y consolida a la Comunidad de Madrid como uno de los polos internacionales más avanzados en medicina personalizada y terapias celulares.